中國罕見病患者超千萬 多數因藥價昂貴等死(組圖)


「孤兒藥」奇貴

患者無路可走

2005年3月9日,可愛的小睿順利降落人間。然而,小睿媽媽做夢也不會想到,她和兒子從此將邁上一條血淚與艱辛鋪就的道路。

中國罕見病患者超過千萬 多數因藥價昂貴等死
患罕見病「成骨不全症」的少女(民間又稱「瓷娃娃」)。

中國罕見病患者超過千萬 多數因藥價昂貴等死
「孤兒藥」研發事關我國上千萬人的生命。

中國罕見病患者超過千萬 多數因藥價昂貴等死
罕見病「馬凡綜合征」的患者四肢可能會出現異常。

小睿出生剛剛半個月,醫院打來電話,說新生兒篩查中,小睿的血樣檢驗查出苯丙氨酸指標偏高,要求複查。再次送交血樣後,一直等到4月14日下午,小睿父親從醫院帶回來一個令人心碎的消息:血樣檢驗出苯丙氨酸含量一再升高,疑是「苯丙酮尿症」(英文簡稱PKU)。患兒由父母攜帶的隱性基因致病,肝臟內缺少苯丙氨酸羥化酶,無法使體內的苯丙氨酸正常代謝,苯即轉化為有毒物質,引起腦損傷,造成患兒智力低下或痴呆。此病治療過程漫長,需要終身;治療方法複雜,只能吃專用的特製食品,而正常人的食物對孩子而言是毒藥、是砒霜,能吃的只有蔬菜和水果;治療費用相當昂貴,每年至少需要1.5萬元。

小睿到醫院進行了第三次採血化驗, 確診為PKU,小睿父母必須立刻去醫院拿治療奶粉,當天就要進行全方位的治療。如今,五年過去了,在藥物的控制下,小睿能像正常的孩子一樣生活、學習,但是五年多的治療早已讓小睿一家身無分文,未來的路怎麼走?小睿的父母非常迷茫。

目前,大陸罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口,國家對罕見病的治療費用尚無保障政策,一般患者家庭無力承擔治療費用。因此,多數罕見病患者無藥可醫或望藥興嘆。

根據美國製藥工業協會的統計數據,開發和上市一種新藥,在歐洲的成功率為1/4317,美國僅為1/6155,同時新藥獲准上市並不意味著商業上的成功。因此,很少企業願意在「孤兒藥」研發上投入精力。但一旦成功,它以其昂貴而著稱,在《福布斯》價格最昂貴藥物榜單上,就有9種關於罕見病的藥品在列。治療罕見病「陣發性夜間血尿症」的藥物soliris是世界上價格最為昂貴的單一藥物之一,每年的治療費用高達40.95萬美元。

大陸罕見病患者超千萬

許多患者只能望藥興嘆

中華慈善總會罕見病救助辦公室的工作人員表示,在目前確認的五六千種罕見病中,絕大部分都是無藥可治的,只有少部分有藥可治,但是這部分「孤兒藥」價錢卻非常昂貴,一般的家庭難以承受巨大的經濟壓力。以治療「戈謝病」的藥物為例,一年的治療費用約為20萬美元,昂貴的治療費用讓許多患者只能放棄治療。目前中國國內有134名「戈謝病」患者通過罕見病救助計畫慈善贈藥項目獲得免費藥物。

2001年初,陳先生的女兒在一次治療感冒的過程中被發現肝脾腫大異常,為尋找病因,陳先生和妻子帶著女兒跑遍城裡所有的大醫院。2001年5月,通過骨髓檢測,陳先生的女兒被確診為 「戈謝病」。醫生說,這種病的患病率只有二十萬分之一,若不及時治療,患者將很難成活。這一消息無疑是晴天霹靂。萬幸的是,一個月後,醫生告訴他們,治療該病的特效藥已由一家美國製藥公司研製出來,但它極其昂貴,陳先生最後只能向世界健康基金會和該製藥公司申請援助。在經歷了半年焦急的等待後,2002年初陳先生一家終於等來了免費的特效藥。使用後,女兒身體各項指標恢復正常,終於可以像正常小朋友那樣上幼兒園、小學。

按世界衛生組織定義罕見病的發生率0.65%∼1%計算,大陸現階段罕見病患者就超過千萬人之多。但是在罕見病防治救助方面的工作,大陸進展緩慢,對罕見病藥品的研發、引進、生產、銷售等環節缺少政策支持,造成國內罕見病藥品研製產業存在空白。

而「孤兒藥」由於利潤低、市場需求少、研發成本高,國內製藥企業無利可圖也不去生產,結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

「孤兒藥」研發全球緩慢

據中華慈善總會罕見病救助辦公室的工作人員介紹,直到近年來,隨著生物技術的發展,在美國、歐盟等國的「孤兒藥」相關法律的保障下,才研製出少數幾種罕見病的治療藥物。

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